Los científicos de Crick descifran la edición CRISPR
Los científicos del instituto Francis Crick han descubierto un conjunto sencillo de reglas para determinar la precisión de la edición del genoma CRISPR/Cas9.
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CRISPR, un sistema que antes se consideraba casi impenetrable, se desarrolló con la esperanza de apuntar al ADN para superar una gran cantidad de dolencias biológicas. Entre otras cosas, la implementación exitosa de CRISPR significa que los científicos podrían curar el VIH o la enfermedad de Alzheimer.
El problema ha sido codificar CRISPR para apuntar al ADN de la manera correcta, asegurándose de evitar la edición potencialmente peligrosa de genes sanos. Si se lleva a cabo incorrectamente, el proceso tiene el potencial de aumentar los riesgos de cáncer.
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Anteriormente, se creía que el éxito de CRISPR era aleatorio, lo que generó un escepticismo generalizado sobre el uso del procedimiento. No sólo era potencialmente costoso, sino que no se sabía qué impacto podría tener en la vida de alguien si no se entendía bien; después de todo, es algo que edita el ADN.
En un esfuerzo por comprender el proceso CRISPR, el equipo de Frick examinó 1.491 sitios objetivo en 450 genes en células humanas. Tras una revisión, el equipo de investigación del Instituto Crick descubrió que los resultados de la edición del genoma CRISPR en realidad se adhirieron a un conjunto particular de patrones.
Los investigadores identificaron que el uso de sus moléculas sintéticas, llamadas ARN guía, tenía tasas de éxito marcadamente diferentes dependiendo del tipo de genes con los que las combinaban. Los ARN guía vienen en varias formas y deben adherirse como velcro al gen apropiado. Sin embargo, hasta este estudio, los científicos tenían importantes dificultades para crear las mejores combinaciones.
Los ARN guía se distinguen por cuatro letras de código, y cada orden de letras proporciona un éxito diferente en la unión de genes. La investigación del equipo de Frick descubrió que es la cuarta letra la que tiene un gran impacto en la unión exitosa de la molécula sintética.
La líder del proyecto, Paola Scaffidi, dice que el proceso consiste en “patrones realmente simples y predecibles detrás de todo”. Entonces, si suena bastante simple, es porque lo es. La codificación problemática, que ha sido una dificultad durante todo el procedimiento, ha demostrado ser un caso de reflexión excesiva sobre la cuestión.
El equipo también descubrió que el grado de “abierto” o “cerrado” del ADN objetivo tenía un gran impacto en el éxito del procedimiento. Descubrieron que el proceso CRISPR era mucho más eficiente cuando el ADN objetivo estaba abierto. Esto significa que los científicos pueden liberar fácilmente compuestos que fuerzan al ADN a un estado abierto, mejorando drásticamente la probabilidad de éxito.
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Al igual que los ARN, la apertura o el cierre de los genes era algo que los investigadores anteriormente pasaban por alto, y el miembro del equipo y estudiante de doctorado de Crick, Josep Monserrat, admitió que “antes no habíamos apreciado la importancia de la apertura del ADN para determinar la eficiencia de la edición del genoma CRISPR”. .”
Monserrat habla positivamente del futuro de estos hallazgos y afirma que el equipo “está entusiasmado de observar que distintos tipos de células comparten una edición común en regiones objetivo precisas, y espera que la traducción de nuestros hallazgos sea beneficiosa en todas las disciplinas”.